Az Orkambiról Dr. Újhelyi Rita a Heim Pál Gyermekkórház Mukoviszcidózis (CF) Rendelés vezetője

A Cf gyógyításában mérföldkő volt, amikor a tudósok rájöttek, hogy különböző molekulákkal helyre lehet állítani a hibásan működő klorid csatorna fehérjét. A javítás a genetikai mutáció szerint történik. Két évvel ezelőtt fogadták el gyógyszerként az ORKAMBI tablettát, a két delta F508 (F508del homozygota) mutációt hordozó betegek részére. Ez a gyógyszer két szert tartalmaz, az egyik segíti a csatorna szabályzó fehérje (CFTR) képződését, a másik a működését javítja. ORKAMBI szedése mellett folytatni kell a szokásos Cf terápiát, azonban, a klinikai vizsgálatok szerint, tartós használat mellett stabilizálja a tüdő állapotát, csökkenti az exacerbációk (rosszabbodások) számát. A tüdő mellett az egyéb szervek (emésztőrendszer) állapotát is javítja.

A gyógyszer már forgalomban is van, jelenleg még csak a 12 éven felüli betegek részére.

Az ORKAMBI tabletta már az Európai Unióban is törzskönyvezve van, ami azt jelenti, hogy Magyarországon is rendelhető, bár engedélyt kell kérni az OGYEI-től (Gyógyszerészeti Intézet). Egy probléma van: az ÁR. Jelenleg ára havi 4-5 millió forint (5.000.000). Ez más országokban is problémát jelent, a betegek küzdenek a biztosítókkal a gyógyszer megszerzésére. Magyarországon a gyógyszerek támogatásáról az Egészségbiztosítási Pénztár dönt. Egy betegünk részére, egyedi méltányosság alapján kérvényeztük a gyógyszer támogatását, de még nem kaptunk választ.

Ajánlott honlapok: http://www.orkambi.com/https://www.cfireland.ie/

dr Ujhelyi Rita PhD

Heim Pál Gyermekkórház

Mukoviszcidózis (CF) Rendelés

top