ProQR gyógyszeripari vállalat szabadalmaztatta a cisztás fibrózis kezelésére szolgáló QR-010-et, a szabadalom 2033-ban jár le

A ProQR Therapeutics holland gyógyszeripari vállalat két kulcsfontosságú szabadalma védi az USA-ban és európában, a kategóriájában első ribonukleinsav (RNS) – alapú oligonukleotid QR-010-et, amely a cisztás fibrózis kezelésére szolgálhat. A szabadalmak 2033 júliusig érvényesek.

 

Az Egyesült Államokban a szabadalmi bejelentés április 3.-án történt, a módszer a CF transzmembrán konduktancia szabályzóban (CFTR) találató F508del mutációnál a működésképtelen CFTR fehérjét az RNS oligonukleotiddal állítja helyre.

A F508del mutáció a három kódoló bázispár vagy nukleotid egyikének a törlődése a CFTR génben, ez okozza a CFTR fehérje működésképtelenségét. A QR-010 kötődik a hibás CFTR mRNS-hez és helyreállítja a CFTR működését.

Az amerikai szabadalommal egyenértékű európai szabadalmat a ProQR tavaly szerezte meg.

Egy korábbi vizsgálat adatai azt mutatták, hogy sikerült a QR-010-el helyreállítani a CFTR működését a két F508del mutációval rendelkező betegeknél – ezért ez további fejleszésekre ösztönzi a kutatókat.

A hangsúly most a QR-010 klinikai vizsgálatának 1b fázisán van (NCT02532764) amiben 64, két F508del mutációt hordózó CF beteg vesz részt.

A klinikai vizsgálathoz a betegtoborzás az USA-ban, Kanadában és Európában jelenleg is zajlik, az ezzel kapcsolatos adatokról az év második felében fognak beszámolni.

„Örömmel tölt el bennünket, hogy egyre bővülő szellemi termékeink közt tudhatjuk a QR-010-et és a mögötte lévő technológiát” nyilatkozta Rene Beukema, a ProQR jogtanácsosa és vezető üzletfejlesztési vezérigazgatója egy sajtóközleményben. „Egy nagyon agresszív szabadalmi stratégiát folytatunk a 16 szabadalmi családunkkal, illetve hat szabadalmi irodával együttműködve, több rétegű védelemet biztosítunk új termékeink és technológiáink számára.”

A ProQR azt tervezi, hogy az adatokat nyilvánosságra hozza a QR-010-ről az ECFS konferenciáján 2017 júniusában. A szert – ami az USA-ban és Európában is Orphan* gyógyszernek minősül, 2016. július óta gyorsított eljárási státuszban van az USA-ban – úgy tervezték, hogy a betegek saját maguk eFlow porlasztóval közvetlenül a tüdejükbe tudják juttatni.

*Orphan: jelentése árva,  azokat a gyógyszereket illetik ezzel a szóval, amelyeknek igen kevés végfelhasználója van, a speciálisan genetikai betegségekre kifejlesztett gyógyszerek szinte mindegyike ilyen (ld. Orkambi, Kalydeco) sajnos ezek ezért is ilyen drágák.

Az eredeti cikk megjelent 2017.04.05-én a cyticfibrosisnewstoday.com-on

https://cysticfibrosisnewstoday.com/2017/04/05/cystic-fibrosis-therapy-qr-010-protected-european-patents/

Fordítás: Héczei Mónika

top