A remény éberen tartása: Beszámoló 3 újabb vizsgálatról

Mindig szívesen számolunk be újabb és újabb gyógyszer kipróbálásokról, melyek ébren tartják a reményt bennünk, hogy egyre tökéletesebb kezelési módok birtokába juthatunk.

Legújabban a  Cystic Fibrosis News Today internetes újságjában 3 különböző vizsgálatról számolnak be.

 

További eredmények a QR-010 nevű készítménnyel (ProQR Therapeutics) (melyről korábban már írtunk)  A QR-010 a deltaF508-as mutáció esetében javítja a sérült CFTR fehérje, vagyis a hibás ion csatorna működését. Korábban 36 cf-es önkéntesnél történt alkalmazás bebizonyította, hogy az inhalált QR-010 biztonságos és szisztémás hatású volt, vagyis mind a tüdő, mind az extrapulmonális tüneteket javította. Ezt a tavalyi évben, az alkalmazás során bekövetkezett orrnyálkahártya elektromos potenciál változással bizonyították. (Noreen R.Henig)  Idén megtalálták a vérben is a már az egyszeri inhaláció után megjelenő QR-010-et, amiből arra lehet következtetni, hogy a szer a tüdőn kívüli klinikai tüneteket is képes lehet majd gyógyítani. Nagy várakozással készülnek arra, hogy a klinikai további vizsgálatokat június végéig  bevezethessék és akkor már szeptemberben be is tudnak számolni az első adatokról.

 

 

2a fázisú klinikai vizsgálat az RPL554 (Verona Pharma)

A vizsgálatot tavaly Angliában kezdték meg és most Amerikában is engedélyt kapott a szer további klinikai vizsgálata. A szer egy phophodiasterase enzim gátlásával csökkenti a légutakban a gyulladásos folyamatokat, és egyben tágítja is a hörgőket, javítva a váladék kiüríthetőségét. A vizsgálat jelenleg a biztonságra és a tolerálhatóságra fókuszál. Remélhető, hogy az eredményekről 2017 negyedik negyedében már be tudnak számolni.

 

CAT-5571 szer (Catabasis Pharmaceutical)

Egy még csak állatkísérletekben kipróbált szer hatékonyságáról számoltak be a 40. Európai CF konferencián Sevilla-ban, melyet egyelőre cf-es egereken próbáltak ki, ahol hatékonynak bizonyult a légutak védekező mechanizmusának erősítésében. Ezzel lehetővé válik a súlyos gyulladásokat előidéző pseudomonas és burkholderia cepacea eliminálása a tüdőből. A deltaF508-as mutációt mutató egereknél a szer alkalmazásával hamarabb szabadultak meg a  pseudomonastól és az immunsejtek erősítésével a burkholderia cepaceatól is. Ez az eddig ismert terápiákkal együtt jelentős eredményekkel kecsegtet.

 

Dr. Holics Klára

Tags

top