A Vertex bejelentette, hogy az Orkambi megőrzi a tüdőfunkciót a CF-es gyerekeknél

A Vertex gyógyszergyártó számos új információt osztott meg a cisztás fibrózis kezelésére használt gyógyszereiről, az Orkambi-ról (ivacaftor / lumacaftor) és a Kalydeco-ról (ivacaftor).

Az egyik legfontosabb az volt, hogy az Orkambi a 6-11 éves korú gyermekeknél megakadályozta a tüdőfunkció csökkenését. A másik, hogy a tüdő szempontjából előrehaladott stádiumú betegeknél a dózis fokozatos emelése biztonságosabb, mint a teljes adaggal kezdeni a kezelést.

A Vertex azt is elmondta, hogy nehéz előre megjósolni az Orkambi hosszú távú előnyeit, a rövid távú eredmények alapján.

Összesen kilenc előadást tartott a Vertex a gyógymódok kutatásairól a június 7-10-én megrendezett 40. Európai Cisztás Fibrózis Konferencián, Sevilla-ban.

“A cisztás fibrózis közösséggel együttműködve közel 20 éve végzett kutatások során figyelemreméltó előre haladást értünk el annak érdekében, hogy megváltoztassuk a CF kezelésének módját olyan gyógyszerek kifejlesztésével, amelyek a betegség okát szüntethetik meg, nem csak a tüneteket.” sajtóközleményben nyilatkozta Dr. Jeffrey Chodakewitz, Vertex ügyvezető alelnöke és vezérigazgatója

Orkambi a fiatalabb gyermekeknél

“A lumacaftor és ivacaftor hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálták a 6-11 éves cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akik homozigóta F508del-CFTR-rel rendelkeznek: ez egy randomizált, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat volt”. jelent meg a The Lancet Respiratory Medicine című folyóiratban.

A Vertex tavaly elindította a 3. fázisú klinikai vizsgálatot. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala 2016 szeptemberében jóváhagyta Orkambit egy bizonyos betegkör kezelésére. A jóváhagyás a CFTR gén F508del mutációjának két példányával rendelkező, 6-11 éves korosztályú CF-esere vonatkozik.

Az Orkambi megakadályozta a tüdőfunkció romlását a gyerekeknél, ahogy azt a várt egy másodpercen belüli erőltetett kilégzési térfogat vizsgálat igazolta. A kísérlet mellékhatásai hasonlóak voltak az Orkambi korábbi korosztálybeli vizsgálatához.

A leggyakoribb mellékhatások, amelyek gyakrabban fordultak elő az Orkambi-t szedőknél, mint a placebo-kezelésben részesülő betegeknél, azok különféle légúti szövődmények voltak. Ezek közé tartoztak az orrdugulás, a megfázás és a fertőzések által okozott tüdőgyulladások. A fejfájás, a torok és a mellkasi fájdalom szintén gyakori volt.

Fontos megjegyezni, hogy a légúti mellékhatások enyhék vagy mérsékeltek voltak, és megoldódtak anélkül, hogy a betegeknek le kellene állítaniuk az Orkambi szedését.

A légúti problémák mellett az emelkedett májenzim szintek némileg gyakoribbak voltak az Orkambi-t használó csoportban.

A Vertex forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújtott be az Európai Unió-hoz, a 6-11 éves korú gyermekek Orkambi kezelésére.

A Vertex a 3. fázisú klinikai vizsgálatban tanulmányozza az Orkambi-t 2-5 éves korú gyermekeknél.

Az Orkambi rövid és hosszú távú hatásai:

A konferencia plakát kiállítás feltárta, hogy milyen kapcsolat van a páciens rövid és hosszú távú Orkambi reagálásában.

A tanulmány három, harmadik fázisú vizsgálatot tartalmazott: TRAFFIC, TRANSPORT és PROGRESS. A kutatók úgy találták, hogy Orkambi két, látszólag független, hatással bír. Rövid távon a gyógyszer ppFEV* javulást eredményez. Hosszú távon csökkenti a tüdőkapacitás csökkenését. Azonban a ppFEV* javulások nagyságrendje nem állt összefüggésben azzal, hogy idővel a betegek mekkora tüdőfunkciót vesztettek el.

Előrehaladott tüdőbetegség:

A 3b fázisú klinikai vizsgálat 12 évesnél idősebb korú, előrehaladott CF tüdőbetegségben szenvedő betegeknél azt mutatta, hogy az Orkambit célszerű a normál dózis felével elkezdeni.

A plakát kiállítás bemutatta, hogy a 18 beteg, akik egy-két héten keresztül, 12 óránként 200 mg lumacaftor és 125 mg ivacaftor adagot szedtek, kevesebb mellékhatást tapasztaltak. A plakát kiállítás címe “Lumacaftor / ivacaftor homozigóta F508del cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél előrehaladott tüdőbetegség esetén: egy 24 hetes nyílt vizsgálat”.

A mellékhatások nem lettek tartósak azoknál a betegeknél, akik kisebb adag Orkambi-val kezdtek, mint azoknál, akik a teljes adaggal.

“Betegek ezrei szerte a világon a Kalydeco és az Orkambi előnyeit élvezik, mindkettőnél bebizonyították, hogy képesek módosítani a CF progresszióját” – mondta Chodakewitz.” Az ezen a konferencián bemutatott adatok azt is kimutatták, hogy a CFTR modulátorokkal történő kezelés korai és tartós előnyökkel is járhat az erre jogosult páciensek számára.”

 

*ppFEV: százalékos előre jelzett erőltetett kilégzési térfogat

 

Fordította: Héczei Mónika

Eredeti cikk: https://cysticfibrosisnewstoday.com/2017/06/12/vertex-updates-show-orkambi-prevents-lung-function-decline-in-children-with-cf/

 

Tags

top