Cisztás Fibrózis Európa (CFE) éves találkozó 2017.06.07 Sevilla

Ezen az évente egyszer megrendezett találkozón, az európai CF beteg képviselet és tagszervezetek képviselői találkoznak, az ECFS konferenciát megelőző napon, hogy bemutassák, illetve megvitassák a CF-esek mindennapjai és jövőjük szempontjából fontos fejlesztéseket, célkitűzéseket és a megoldásra váró feladatokat. Mint például a Vertex-el való együttműködés kérdése, amiről az alábbi beszámolóban is szó lesz.

moni_sevilla

A CFE mint európai betegszervezeti képviselet:

Küldetés: A CFE a cisztás fibrózisban szenvedők számára hosszabb és jobb életet kíván teremteni.

Jövő: A CFE olyan jövőt tervez, amelyben végleges gyógyulást találnak, és hozzáférést biztosítanak minden cisztás fibrózisban szenvedőnek

Stratégia: A nemzeti betegszervezetek támogatása, az európai politika, a kutatás és a gondozás szakértelmének és érdekképviseleti kapacitásának növelése érdekében meg fogjuk határozni a normákat az európai CF-ben élők számára.
A szervezet céljai:
– Kutatásokat elősegíteni és támogatni
– Elősegíteni a megfelelő ellátást
– Képviselni és védeni a közösség érdekeit
– Információt megosztani a tagokkal a már kipróbált jól működő eljárásokról
– Egyénre szabott segítséget nyújtani a tagoknak
A CFE együttműködése más szervezetekkel:

Az ECFS-sel: felnőtt gondozási csoport, újszülöttkori szűrés csoport, ellátási színvonal csoport, mentális egészség csoport

más európai hálózatokkal: EURORDIS (ritka betegek európai képviselete), ERN (európai referencia hálózat), szerv adományozási és transzplantációs hálózat

A CFE képviselője az európai parlamentben is felszólalt a betegek érdekeiért.

2016-ban közel 30 országnak segítettek projektek és események lebonyolításában, 9 országban szerveztek ők maguk valamilyen eseményt.

A CFE itt jelentette be, hogy megújult a honlapjuk:

http://www.cf-europe.eu/

Erős érdekképviselet létrehozása a cisztás fibrózisos emberekért

A CFE egy úgynevezett ernyő szervezet, akik együttesen képviselik az összes hozzájuk tartozó betegszervezetet. Új kapcsolatokat hoznak létre és ha kell befolyást szereznek és nyomást gyakorolnak annak érdekében, hogy elérjék a célunkat.

A CFE támogatja a nemzetek betegszervezeteit, szakvéleményekkel, érdekképviselettel, kutatás támogatással és az ellátással kapcsolatban.

A CFE célja, hogyha a jövőben megtalálják a CF-re a gyógymódot, akkor az mindenki számára elérhető legyen, mint ahogy az is cél, hogy mindenki megfelelő ellátáshoz jusson.

2017 májusában egy online konzultáció keretein belül a CFE felmérte az európai CF betegek és tagszervezetek helyzetét, 38 ország töltötte ki a kérdőívet, az eredmények az alábbiak lettek:

  • A válaszadók 50%-a nem jut megfelelő ellátáshoz
  • 40% prioritásnak tartotta, hogy megengedhesse magának a gyógyszerekhez való hozzájutást (ebbe beleértendők az új CFTR módosító gyógyszerek)
  • Csak 3%-nak van lehetősége, hogy részt vegyen klinikai gyógyszer kipróbálásokon
  • 7% egyéb problémákat sorolt fel

A CFE priorizálja az alábbi feladatokat:

  • Európai lobbizás
  • Tréning szervezés egészségügyi szakembereknek
  • Tréning szervezés a pácienseknek és családjaiknak

A következő 12 hónap prioritásai:

  • befolyásolás a páciensek szemszögéből
  • kapcsolattartás a tagszervezetekkel
  • fenntartható támogatást létrehozni

Kezdeményezések:

  • Közösségi tanácsadó testület: azon prioritások alapján dolgozik, amit a tagok s tagszervezetek adtak meg
  • Cégek kerekasztala: gyógyszerek elérhetősége, fenntartható támogatás létrehozása
  • Betegszervezetek kutatócsoportja: a kutatási ütemtervek befolyásolása
  • Képzés: konferenciák és workshopok

Betegszervezetek kutatócsoportja(PoRG):

8 európai ország a tagja

Céljuk, hogy megvalósítsák azt, hogy a kutatások középpontjában a páciens álljon

Megosztják egymással az Európában történő kutatási tevékenységeket

Részt vesznek a CFE/ECFS munkájában

Anyagi támogatást nyújtanak a klinikai vizsgálatokhoz

Kapcsolatban vannak az európai fejlesztésekkel (pl. Horizon 2020)

40 tudós is részt vesz a közös munkában

2017.09.21-22:  17. tudományos konferencia, Németország: Organoidok modelljei a CF kezelésben

2017.09.06-07: Angliai CF konferencia, Nottingham: On-line közvetítés elérhető lesz

Európai Klinikai kísérleti hálózat (E-CTN)

Európa szerte 15 ország, 43 CF centruma a tagja (Magyarországról sajnos még egy sem)

Pénzügyi támogatás: 117.5ezer euró/év

A hálózatnak szüksége van kapacitás növelésre, hogy minél hamarabb elérhetőek legyenek az új terápiás lehetőségek a betegek számára.

CFE – Vertex meeting:

2017.03.31-én Brüsszelben találkozott 8 képviselő a páciensek, 5 képviselő a Vertex részéről. A megbeszélésen egyeztették a CF betegek igényeit, amit a következő generációs Vertex gyógyszer fejlesztésénél figyelembe vesznek

 MyCyFApp – Az én CF alkalmazásom:

Ez egy EU-s pályázatból (Horizon 2020) finanszírozott hétköznapokat segítő applikáció lesz CF-eseknek. Első körben a megfelelő táplálkozás és megfelelő emésztőenzim bevitel lesz a fő eleme az alkalmazásnak.

A pontos enzimpótlás jobb tápláltsági státuszt és a betegek jólétét biztosítja a korai stádiumban, elkerülve a betegség kialakulásához kapcsolódó szövődményeket. Ezzel javítani fogjuk a betegség társadalmi-gazdasági hatását, elősegítjük az egészséges életmódot, a betegek felzárkóztatását az oktatásban. A páciensekkel, orvosokkal, dietetikusokkal közösen kidolgozott projekt multidiszciplináris megközelítése garantálja a kezelés lehető leghatékonyabb eredményét. Első sorban gyerekeknek tervezik ezt az applikációt, ezért a kezelést elősegítő játékok is lesznek majd az applikációban. A pályázat kedvezményezettjei közé tartoznak a betegek, a gondozók, a családok és az egészségügyi szakemberek, valamint az egészségügyi megfigyelő hatóságok. A MyCyFAPP-ot úgy tervezték meg, hogy a CF öngondozás és önvizsgálat klinikailag érvényesüljön, és versenyképes piaci termékké váljon Európában. Ez az APP kulcsfontosságú szerepet fog játszani a döntéshozatali rendszerben, növelve a részt vevő vállalkozások növekedését és versenyképességét Európában, amely biztosítja a MyCyFAPP elérhetőségét a páciensek számára.

Az együttműködő alkalmazás célja a betegség személyre szabott és pontos kezelése és figyelemmel kísérése az egészségügyi szakemberek és a betegek közötti együttműködésnek köszönhetően.

http://www.mycyfapp.eu/en/

cfapp

http://www.mycyfapp.eu/en/

Tagszervezetek előadásai és beszámolói:

Egy Ausztriából érkezett előadó részletesen elmondta, hogy hogyan virágoztatta fel a országa CF szervezetét két év alatt szinte a nulláról. Szervezett többek közt: kiállítást, koncertet, szolidaritás sétát, CF standot állított, ahol szóróanyagok, lufi fújás és egyéb kihívások voltak… ezeknek az eredménye az lett, hogy összekovácsolódott a CF közösség, jelentkeztek önkéntesek, a társadalomban szélesebb körben megismerhette a CF-et és ez által támogatókat is szerzett.

Egy a „Galaxis útikalauz stopposoknak” c. film ihlette, honlapot is létrehoztak, érdemes egy pillantást vetni rá (nekem nagyon tetszik, roppant ötletes), sok hasznos információ van itt, a teljesség igénye nélkül pl. sport gyakorlatokról videók, receptek CF-eseknek illetve a gyakran felmerülő problémákról/kérdésekről is van egy részleg:

http://cf-galaxy.com/

galaxy

http://cf-galaxy.com/

galaxy2

http://cf-galaxy.com/

 

Egy Macedóniából érkezett előadó a 7. Dél-keleti európai CF konferenciáról tartott rövid beszámolót.

Egy Ukrajnából érkezett képviselő az ottani CF-esek helyzetéről és az utóbbi évekbenelért fejlődésről tartott beszámolót. Égető probléma, hogy nincs központosítva a CF kezelés, szétszórva, 24 központban kezelik a betegeket, sokszor olyan orvosok, akik nem kaptak megfelelő oktatást a CF kezelését illetően. Még mindig nem tudják pontosan hány CF beteg él az országban, kb. 2-3000-re becsülik a számukat, az átlag életkor 10,2 év, ami a fele az európai átlagnak.

A CF-eseknek sok mindenért fizetniük kell, pl: antibiotikumok, mukolitikumok, vitaminok, inhalátorok, kórházi kezelések és vizsgálatok, illetve sok mindent be sem lehet szerezni az országban, pl: TOBI, számos antibiotikum, flutterek, PEP maszkok nem elérhetőek.

CFE stratégiai megbeszélés:

A nap végén a legutolsó, de mindenkit leginkább megmozgató beszélgetése volt ez,ugyanis a problematika, amire együtt kerestük a megoldást, hogy hogyan lehetne mindenki számára elérhetővé tenni a méregdrága Orkambi-t?

Ez azért is kulcsfontosságú kérdés, mert a Vertex már vizsgálja a következő, az Orkambi-nál is hatékonyabbak bizonyuló gyógyszerét, illetve a folyamatos támogatások mellet is nemrégiben kapott egy nagyobb összegű támogatást, hogy ezzel is gyorsítsák akutatásokat. Egyszóval úgy tűnik, ha valaki, hát a Vertex lesz az, aki a jövőbe meg fogja találni a CF gyógyításának módszerét.

Viszont abba borzasztó belegondolni is, hogy milyen lesz, ha meglesz a gyógymód, de a CF-esek nagyrésze nem fog tudni hozzájutni az ára miatt, tehát lesz gyógymód, de igazából mégse.

 

A fentiek miatt lenne igen fontos, hogy elérjük már most, hogy a Vertex ne adja ilyen megfizethetetlenül drágán a gyógyszerét. Olyan stratégiát kell kidolgozni, amivel nem csak az Orkambi árát, hanem a jövőben megjelenő gyógyszereik árát is a megfizethető kategóriában tudjuk tartani.

A tagok részéről sok javaslat érkezett, pl. hogy GDP arányosan fizessenek az országok biztosítói többet vagy kevesebbet a gyógyszerekért.

A legígéretesebb ám igen megosztó lehetséges megoldás az angliai Cystic Fibrosis Trust képviselőjétől érkezett. Ő azt javasolta, hogy meg kéne tagadnia minden CF-esnek a Vertex termékek fogyasztását, mindaddig amíg a cég megfelelő mértékben enged az áraiból, ez egy elég drasztikus lépés lenne, de valószínűsíthető, hogy egyben hatékony is. Kérdés, hogy mindazoktól, akik már kapják az Orkambit és használ nekik, azoktól elvárható-e, hogy szolidaritásból, a közös jó érdekében egy időre lemondjanak a használatáról.

Egy biztos, a CFE tárgyalni fog és ha szükséges nyomást fog gyakorolni valamilyen módon a Vertex-re, hogy megfizethető ára legyen a termékeinek.

 

Budapest, 2017.06.16.

Héczei Mónika

Tags

top