Orkambi Olaszországban

A Vertex bejelentette, hogy költségtérítési megállapodás született Olaszországban az ORKAMBI-ra®  (Lumacaftor/Ivacaftor), az első olyan gyógyszerre, amely kezeli a cisztás fibrózis alapjául szolgáló okokat a 12 éves és idősebb dupla F508del mutációval rendelkező betegeknél

A megállapodás azonnal lehetővé teszi, hogy Olaszországban emberek százai hozzájussanak ehhez a fontos gyógyszerhez. – Az új árképzési és költségtérítési megállapodások lehetővé teszik az ORKAMBI széles körű elérhetőségét számos európai országban élő érintett betegek ezreinek; a megbeszélések folytatódnak számos más országban is, beleértve Franciaországot és az Egyesült Királyságot-

A Vertex Gyógyszergyártó cég (tőzsdén: VRTX) ma bejelentette, hogy megegyeztek az ORKAMBI®  (lumacaftor/ivacaftor) finanszírozásáról az Italian Medicines Agency-vel ( Agenzia Italiana del Farmaco, or AIFA), mely az első gyógyszer, amely a cisztás fibrózis alapjául szolgáló okokat kezeli a 12 éves és idősebb a CFTR (CFTR: transzmembrán vezetőképesség szabályozó gén) génnél dupla F508del mutációval rendelkező betegeknél. A megállapodást az olasz Hivatalos Közlönyben elektronikusan teszik közzé. Az olasz helyi hatóságok most kezdik az előkészületeket, hogy az érintett betegek százai Olaszországban megkapják ezt a fontos gyógyszert. Az új európai árképzési és költségtérítési megállapodások lehetővé teszik az ORKAMBI széles körű elérhetőségét az érintett betegek ezrei számára Ausztriában, Dániában, Németországban, Írországban, Olaszországban és Luxemburgban. Számos más országban is zajlanak tárgyalások, ahol a CF-es betegek száma jelentős, beleértve Franciaországot és az Egyesült Királyságot.

„Örülünk a CF-es betegek nevében is, akik már régóta várnak erre a fontos gyógyszerre, hogy elértük Olaszországban ezt a megállapodást.”- mondta Simon Bedson, a Vertex alelnöke és nemzetközi vezérigazgatója. „ Folytatjuk a tárgyalásokat más országokkal is, mint Franciaország és az Egyesült Királyság, és arra ösztönözzük ezeket a nemzeti egészségügyi hatóságokat és kormányokat, hogy minél előbb működjenek együtt velünk azon, hogy minden beteg számára biztosítsák a költségtérítést.”

Az ORKAMBI-ról ®  (lumacaftor/ivacaftor) és az F508del mutációról

A dupla F508del mutációval rendelkező embereknél a CFTR fehérje nincs feldolgozva és szállítva a sejten belül, ami a sejtfelszínen a kevés vagy semennyi CFTR proteint eredményez. A dupla F508del mutációjú betegeket egyszerű genetikai teszttel lehet diagnosztizálni.

Az ORKAMBI a lumacaftor és ivacaftor kombinációja. A lumacaftor célja az érett fehérje (protein) mennyiségének növelése a sejtfelszínen, megcélozva a F508del- CFTR protein hibás feldolgozását, szállítását. Az ivacaftor célja, hogy fokozza a CFTR protein funkcióját, amikor az eléri a sejtfelszínt. Az ORKAMBI tabletta formájában van forgalomba, amit jellemzően naponta kétszer kell szedni.

A teljes termékinformációért kérem, forduljon a termékjellemző összefoglalójához, ami elérhető a www.ema.europa.eu oldalon.

CF-ről

CF= Cisztás Fibrózis egy ritka, életet megrövidítő genetikai betegség, ami körülbelül 75.000 embert érint Észak- Amerikában, Európában és Ausztráliában.

A CFTR protein hibás vagy hiányzó működése okozza, mely a CFTR gén mutációjából fakad. A gyerekeknek két rossz CFTR gént kell örökölniük- egy szülőtől egyet-, hogy CF-es legyen. A CFTR génnek körülbelül 2000 ismert mutációja van. Néhány ilyen mutáció, amely genetikai teszttel vagy genotipizáló teszttel azonosítható, CF-hez vezet, amely nem működő vagy kevés CFTR gént okoz a sejtfelszínen. A hibás működés vagy hiányzó CFTR protein miatt kevés só és víz áramlik a szervek sejtjei között. A tüdőben ez abnormálisan vastag, sűrű nyákképződéshez vezet, ami krónikus tüdőfertőzést és progresszív tüdőkárosodást okozhat, amelyek végül halálhoz vezethetnek. A várható élettartam a 20-as évek közepénél van.

 

A Vertexről

A Vertex egy globális biotechnológiai cég, melynek célja innovatív gyógyszerek felfedezése, fejlesztése, és forgalmazása, azért, hogy a komoly betegségekkel küzdő emberek jobb életet élhessenek. A cisztás fibrózisra összpontosító klinikai fejlesztési programja mellett, a Vertex számos más kutatási programot is visz, melyek más komoly és életet fenyegető betegségekre irányulnak

1989-ben Cambridge-ben, Mass-ban alapították. A Vertexnek manapság van kutatási és fejlesztési valamint kereskedelmi irodája is az USA-ban, Európában, Kanadában és Ausztráliában. A Science magazin a Vertexet hét éve folyamatosan az élettudományi terület legjobb munkáltatónak minősíti. További információért és a legfrissebb céges hírekért látogasson el: a www.vrtx.com weboldalra.

 

A Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc.-kel (CFFT-vel) való együttműködési történet

A Vertex 2000-ben kezdeményezte CF kutatási programját a CFFT, a Cystic Fibrosis Foundation nonprofit gyógyszer felfedezés és fejlesztés ágazatával való együttműködésben. KALYDECO® (ivacaftor), ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) és tezacaftor ezen együttműködés keretében lett a Vertex által felfedezve.

Felhívó megjegyzés az előretekintő megállapításokkal kapcsolatban

Ez a sajtóközlemény olyan előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz, amelyeket az 1995. évi módosított magánbiztosítási jogviták reformjáról szóló törvény határozott meg, ideértve a sajtóközlemény második bekezdésében szereplő idézetet és az országonkénti visszatérítési jóváhagyási eljárással kapcsolatos nyilatkozatokat. Bár a vállalat úgy véli, hogy a sajtóközleményben szereplő előretekintő megállapítások pontosak, számos olyan tényező van, amelyek tényleges eseményeket vagy eredményeket eredményezhetnek, amelyek lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő megállapításoktól. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak többek között az ORKAMBI és a kockázati tényezők Vertex éves beszámolójában és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott negyedéves jelentésekben felsorolt kockázatok, valamint a Vertex honlapján a www.vrtx.com címen elérhető kockázatok. A Vertex semmilyen kötelezettséget nem vállal az e sajtóközleményben szereplő információk frissítésére, mivel új információ elérhetővé válik.

 

Az eredeti cikk megjelent itt: http://www.stockhouse.com/news/press-releases/2017/07/13/vertex-announces-reimbursement-agreement-in-italy-for-orkambi-lumacaftor

Fordította: Berényi- Tóth Andrea

Budapest, 2017.07.15.

Tags

top