Új kísérlet sorozat indul a cf génhiba javítására!

Ez év november 21-én egy biotechnológiai kutató csoport, a Galapagos, sajtó közleményt adott ki arról, hogy elkezdik egy új gén-corrector (gén hibát javító molekula) klinikai kipróbálásának első fázisát egészséges önkénteseknél GLPG3221 néven. Cél, hogy megvizsgálják az anyag biztonságosságát, tolerálhatóságát és hogy hogyan hat a szervezeten belül. Erre a célra a Galapagos 10 millió dollárt kapott az AbbVie partner cégtől, amellyel már korábban is együtt működött a cf –ben alkalmazható új szerek kifejlesztésében.

Az elképzelés szerint az eddigieknél sokkal hatásosabb gyógykezelést biztosít a cf-esek többségének. Ezzel az anyaggal hármas molekula kombinációt fejlesztettek ki, mely laboratóriumi körülmények között a hörgő nyálkahártya sejtjeire nagyobb hatással bírt, mint az Orkambi (Vertex), nagyobb effektivitással hat a nyálkahártya felszínén hibásan működő klorid csatornára, mind a deltaF508-es homozygota, mind a heterozygota sejtekben.

Dr Piet Wigering, a Galapagos munkatársa közölte, hogy már ennek az évnek a végén megkezdik a pacienseken való  kipróbálást.

 A Galapagos cégről és munkásságáról bővebben olvashatnak a www.glpg.com honlapon.

dr Holics Klára

Tags

top