A 2017-es év tudományos reményeinek és eredményeinek összefoglalása

Visszatekintve a 2017-es évre, több olyan tudományos közlemény jelent meg, melyekben ígéretes vizsgálat sorozatokról számolnak be a cf egyre tökéletesebb kezelése érdekében.

Néhányról szeretnék rövid tájékoztatást adni, hogy újra optimistán nézzünk a 2018-as év elé is: bízzunk benne, hogy nem szűnnek meg a próbálkozások legyőzni végérvényesen a cf-et.

A Torontói Egyetem kutatói a csontvelő őssejtjeinek alkalmazásával azt tapasztalták, hogy bejuttatása fokozza az immunrendszer működését a fertőzések legyőzésében és segít megtartani a cf-ben rosszul működő CFTR fehérje funkcióját, tehát kettős jó hatása lehet a cf kezelésében. Folynak a visgálatok.

A NOVOCLEM Therapeutics kifejlesztett egy nitrogén-oxyd-felszabadulást előidéző terápiát, amivel a leggyakoribb, cf-ben előforduló, súlyos tüdő elváltozásért felelős baktériumokat lehet eliminálni, beleértve a rezisztens kórokozókat is. 2018-ban indítják a klinikai kísérleteket.

A Cystic Fibrosis Foundation  (Amerikai CF Alapítvány) támogat egy tanulmányt, melyben szintén őssejt bejuttatásával, úgy tűnik. hogy csökkenteni lehet a fertőzéseket és a tüdőben zajló gyulladásos folyamatokat. A kutatók nagyon bíznak benne, hogy ezzel is jelentősen lehet bővíteni a terápiás lehetőségeket.

Ugyanez az Alapítvány 3 millió dollárral támogatja a Synspira cég új inhalációs  gyógyszerének kifejlesztését az SNSP 113 néven előállított glykopolymer-t, mely a tüdőben kolonizált kórokozók által, a maguk védelmére  kialakított film réteget, az u.n. biofilmet képes áttörni és megszüntetni. Ez jelentősen javítja az antibiotikumok hatékonyságát, sőt csökkenti a gyulladásos folyamatokat, oldja a váladékot, ezzel hozzájárulva  a könnyebb kiürítéshez. Most történik a betegek beválasztása az Egyesült Királyságban és Belfastban.

Ilyen és ehhez hasonló „apró lépésekkel” és kitartó kutató munkával jutottunk el a mai terápiás lehetőségekhez is, melyeket ma már természetesnek tartunk és talán már nem is tudjuk értékelni – pedig óriási változást hoztak a cf-esek életminőségének és élettartamának javításában. Ezért kell sokra becsülnünk azokat a lelkes  kutatókat, akik nem szűnnek meg tovább harcolni a még biztatóbb jövő érdekében.

Dr. Holics Klára

Tags

top