Nagyszerű hírek a Cystic Fibrosis Society-től!

Az Európai Unio 6,7 millió euro támogatást nyújt a Horizon 2020 kutatási alapból egy teljesen új programnak, mely széles körű együttműködést tervez a kutató csoportok, orvosok, gyógyszer cégek és a betegek között.

A cél: kifejleszteni a betegek személyre szóló kezelésének lehetőségét azok számára is, akik a leggyakoribb génmutációtól eltérő, különleges mutációkat hordoznak és az eddig kifejlesztett gógyszerek hatástalanok náluk.

Amennyiben ez a személyre szabott terápia koncepciója igazolást nyer, akkor ez a metódus minden cf-es beteg számára kiterjeszthető lesz.

A HIT-Cystic Fibrosis program.

Azokat a cf-es felnőtteket akik az ECFS beteg regiszterbe bejelentetten különleges gen mutációval rendelkeznek, felkérik, hogy vegyenek részt a programban.
A lépések:
először a paciensek bélrendszeréből kivett őssejteket tenyésztenek u.n. organoid formában, mely módszert a Holland Hubrecht Organoid Technology nevű alapítvány Belgium és Portugália néhány laboratóriumának is átadta. A metódushoz szükséges néhány milliméteres szövetminta kivétele egyszerű és fájdalmatlan biopsziát jelent.
Ezután a kutatók által már kifejlesztett gyógyszerek hatását kezdik el vizsgálni ezeken az egyéni szövet mintákon.
Hatásos eredmény esetében, ezeket a pacienseket további klinikai vizsgálatra, kérik fel, mely során a hatásosnak talált gyógyszereket kezdik el náluk alkalmazni.

A végső cél, hogy ha ez a módszer beválik, akkor a jövőben ezeken az organoidokon kipróbált és hatásos gyógyszereket kaphatja meg a beteg. Ez egy teljesen új és személyre szabott kezelést tesz majd lehetővé a cf-es betegek számára.

Tags

top