Új gyógyszer a : Symdeco

Örömmel egészítjük ki a korábban már megjelentetett híreket a legújabb
sajtó hírekkel.
A Vertex gyógyszercég, tegnapi napon közölte, hogy az amerikai „Food and
Drug Administration” helybenhagyta az új kifejlesztett és kipróbált
gyógyszer, a SYMDECO alkalmazását cf-ben a 12 év feletti gyermekeknél,
akik a deltaF 508-as mutációt hordozzák! A Vertexnek ez a harmadik
készítménye a génhiba kijavítására.
Jeffrey Leiden, MD, a Vertex vezetője sajtó közleményben adta hírül, hogy
egy újabb lehetőség nyílt ezzel a cf-ben szenvedők legtöbbjének a
kezelésére. Ez ismét egy mérföldkő a cf történetében, de még tovább
folytatják a kutatásokat, hogy minden beteg számára elérhetővé váljék ez a
terápiás lehetőség.
A SYMDECO két anyag kombinációja: a VX-661 (tezacaftor) és az ivacaftor
(Kalydeco). A tezacaftor segíti a CFTR fehérje eljutását a sejt felszínre, az
ivacaftor pedig a clorid csatorna működését állítja helyre, ezzel a felszín
nyálkahártyáján lévő nyálka tapadósságát csökkenti.
A vizsgálat során 750 cf-es 12 év feletti beteget kezeltek, delta F 508-as
homozygota és heterozygotákat és szignifikáns javulást észleltek a
légzésfunkció változásában. Ezeket a betegeket tovább figyelték 48 héten
át és a légzésfunkció javulás végig észlelhető volt. Most tovább folytatják a
betegek kezelését 96 héten át.
A Vertex reméli, hogy 2018 második felében az Európai Gyógyszerügyi
Hivatal is elfogadja a Symdeco alkalmazhatóságát.

Tags

top