Új kísérlet sorozat indul a cf génhiba javítására!

Ez év november 21-én egy biotechnológiai kutató csoport, a Galapagos, sajtó közleményt adott ki arról, hogy elkezdik egy új gén-corrector (gén hibát javító molekula) klinikai kipróbálásának első fázisát egészséges önkénteseknél GLPG3221 néven. Cél, hogy megvizsgálják az anyag biztonságosságát, tolerálhatóságát és hogy hogyan hat a szervezeten belül. Erre a célra a Galapagos 10 millió dollárt kapott […]

Tovább olvasom

Orkambi Olaszországban

A Vertex bejelentette, hogy költségtérítési megállapodás született Olaszországban az ORKAMBI-ra®  (Lumacaftor/Ivacaftor), az első olyan gyógyszerre, amely kezeli a cisztás fibrózis alapjául szolgáló okokat a 12 éves és idősebb dupla F508del mutációval rendelkező betegeknél A megállapodás azonnal lehetővé teszi, hogy Olaszországban emberek százai hozzájussanak ehhez a fontos gyógyszerhez. – Az új árképzési és költségtérítési megállapodások lehetővé […]

Tovább olvasom

A remény éberen tartása: Beszámoló 3 újabb vizsgálatról

Mindig szívesen számolunk be újabb és újabb gyógyszer kipróbálásokról, melyek ébren tartják a reményt bennünk, hogy egyre tökéletesebb kezelési módok birtokába juthatunk. Legújabban a  Cystic Fibrosis News Today internetes újságjában 3 különböző vizsgálatról számolnak be.   További eredmények a QR-010 nevű készítménnyel (ProQR Therapeutics) (melyről korábban már írtunk)  A QR-010 a deltaF508-as mutáció esetében javítja […]

Tovább olvasom

top