Új gyógyszer a : Symdeco

Örömmel egészítjük ki a korábban már megjelentetett híreket a legújabb sajtó hírekkel. A Vertex gyógyszercég, tegnapi napon közölte, hogy az amerikai „Food and Drug Administration” helybenhagyta az új kifejlesztett és kipróbált gyógyszer, a SYMDECO alkalmazását cf-ben a 12 év feletti gyermekeknél, akik a deltaF 508-as mutációt hordozzák! A Vertexnek ez a harmadik készítménye a génhiba […]

Tovább olvasom

A cisztás fibrózis újabb gyógyszere?

A betegség eddigi tüneti kezeléseivel szemben léteznek már oki terápiák is, amelyek a hibás fehérjét célozzák, hatékonyságuk azonban igen mérsékelt. A cisztás fibrózis vagy más néven mukoviszcidózis a leggyakoribb genetikai megbetegedés, átlagosan minden 4000 újszülöttből 1-2 kicsi mutatja a betegség tüneteit, de a hibás gént hordozók száma ennek kétszerese. A betegség gyakoriságának oka, hogy a […]

Tovább olvasom

A 2017-es év tudományos reményeinek és eredményeinek összefoglalása

Visszatekintve a 2017-es évre, több olyan tudományos közlemény jelent meg, melyekben ígéretes vizsgálat sorozatokról számolnak be a cf egyre tökéletesebb kezelése érdekében. Néhányról szeretnék rövid tájékoztatást adni, hogy újra optimistán nézzünk a 2018-as év elé is: bízzunk benne, hogy nem szűnnek meg a próbálkozások legyőzni végérvényesen a cf-et. A Torontói Egyetem kutatói a csontvelő őssejtjeinek […]

Tovább olvasom

Orkambi Olaszországban

A Vertex bejelentette, hogy költségtérítési megállapodás született Olaszországban az ORKAMBI-ra®  (Lumacaftor/Ivacaftor), az első olyan gyógyszerre, amely kezeli a cisztás fibrózis alapjául szolgáló okokat a 12 éves és idősebb dupla F508del mutációval rendelkező betegeknél A megállapodás azonnal lehetővé teszi, hogy Olaszországban emberek százai hozzájussanak ehhez a fontos gyógyszerhez. – Az új árképzési és költségtérítési megállapodások lehetővé […]

Tovább olvasom

A Vertex bejelentette, hogy az Orkambi megőrzi a tüdőfunkciót a CF-es gyerekeknél

A Vertex gyógyszergyártó számos új információt osztott meg a cisztás fibrózis kezelésére használt gyógyszereiről, az Orkambi-ról (ivacaftor / lumacaftor) és a Kalydeco-ról (ivacaftor). Az egyik legfontosabb az volt, hogy az Orkambi a 6-11 éves korú gyermekeknél megakadályozta a tüdőfunkció csökkenését. A másik, hogy a tüdő szempontjából előrehaladott stádiumú betegeknél a dózis fokozatos emelése biztonságosabb, mint […]

Tovább olvasom

top